La ricerca

Sui sarcomi la ricerca affronta un ostacolo che nasce dalla malattia stessa: la rarità. Uno studio clinico tradizionale ha bisogno di molti pazienti per dare risultati statisticamente solidi, ma per un singolo tipo di sarcoma – e se ne contano oltre novanta – i pazienti disponibili sono pochi e sparsi tra molti paesi. Da qui derivano due conseguenze che segnano tutta la ricerca sui sarcomi: la necessità di collaborare tra centri di paesi diversi e la ricerca di metodi capaci di produrre conoscenza anche con numeri piccoli.

Mettere in comune i dati: i registri

Uno degli strumenti più efficaci contro il problema dei numeri è il registro: una raccolta sistematica e condivisa dei dati clinici dei pazienti – come vengono trattati, con quali risultati – messa in comune tra molti centri. Nei tumori rari, dove nessun ospedale da solo vede abbastanza casi, un registro internazionale permette di accumulare in pochi anni le informazioni che un singolo centro impiegherebbe decenni a raccogliere, e di confrontare i risultati dei trattamenti su basi solide.

Un esempio è RESAR (REtroperitoneal SArcoma Registry), il registro internazionale promosso dalla Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano per i sarcomi del retroperitoneo. Raccoglie in modo prospettico i dati clinici, radiologici e patologici dei pazienti operati nei centri partecipanti, che fanno capo al gruppo di lavoro internazionale TARPSWG, una rete di decine di centri di riferimento in Europa, Nord America, Asia e Australia. neVALElapena ha contribuito a questo progetto; il dettaglio del sostegno è nella pagina Progetti sostenuti.

Gli studi clinici

Uno studio clinico è il modo in cui un nuovo trattamento viene valutato in maniera rigorosa prima di entrare nella pratica corrente. Partecipare a uno studio non significa “fare da cavia”: chi vi prende parte è seguito con particolare attenzione e ha accesso, in alcuni casi, a terapie non ancora disponibili altrove. Gli studi seguono fasi successive, dalle prime valutazioni di sicurezza su pochi pazienti fino al confronto diretto con il trattamento standard su numeri più ampi.

Per i sarcomi gli studi clinici sono al tempo stesso importanti e difficili: importanti perché per molti istotipi le opzioni sono ancora limitate, difficili perché reclutare abbastanza pazienti con lo stesso tipo di sarcoma richiede la collaborazione di molti centri. La decisione di partecipare a uno studio si prende sempre insieme al proprio oncologo, che può valutare se esiste uno studio adatto al caso specifico.

Accedere a un trattamento prima che sia standard

Esistono percorsi che permettono, in situazioni particolari, di accedere a un farmaco prima che sia pienamente disponibile. Sono spesso confusi tra loro, ma sono cose diverse.

• L’uso compassionevole riguarda un farmaco non ancora autorizzato in commercio – o non ancora approvato per quel tipo di tumore – reso disponibile gratuitamente dall’azienda produttrice per pazienti con una malattia grave e senza valide alternative terapeutiche, che non possono partecipare a una sperimentazione. Richiede il parere favorevole del comitato etico e segue regole precise (in Italia, il decreto ministeriale del 7 settembre 2017).
• L’uso off-label riguarda invece un farmaco già autorizzato, impiegato per un’indicazione, un dosaggio o un gruppo di pazienti diversi da quelli per cui è stato approvato, quando esistono dati che lo sostengono e mancano alternative. In Italia, in molti casi, l’accesso a questi usi è regolato e può essere a carico del Servizio Sanitario Nazionale attraverso la cosiddetta Legge 648/96.

In entrambi i casi la valutazione spetta al medico, che pesa i possibili benefici e rischi per la singola persona.

Dove trovare gli studi in corso

Chi vuole sapere se esistono studi clinici aperti sul proprio tipo di sarcoma può consultare i registri ufficiali, ma la strada più utile è parlarne con il proprio oncologo o con un centro di riferimento, che conosce gli studi attivi e può valutare se il caso è adatto. I principali registri pubblici sono il registro europeo delle sperimentazioni cliniche (EU Clinical Trials Information System) e quello internazionale ClinicalTrials.gov; anche le associazioni di pazienti e le società scientifiche sui sarcomi segnalano gli studi in corso.

Fonti

• AIFA – Accesso precoce al farmaco e uso off-label. 
• RESAR – REtroperitoneal SArcoma Registry (Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano; ClinicalTrials.gov NCT03838718). Registro prospettico internazionale, gruppo TARPSWG.